科技日报北京5月31日电（记者聂翠荣）据《新科学家》网站5月30日报道，美国科学家发现CRISPR基因编辑技术可以导致基因组非靶区的大量基因突变，包括1500多个单核苷酸突变和100多个大片段序列。这篇发表在《自然方法学》杂志上的论文表明，CRISPR的偏离目标效应可能比之前估计的要高得多。
CRISPR基因编辑技术因其快速、高准确度而成为研究基因与疾病关系的热门选择。因为它可以敲入新基因，敲除或修复受损基因，它为基因治疗带来了更大的希望。然而，哥伦比亚大学医学中心的最新论文和病理学和细胞生物学副教授共同认为，随着临床试验的不断发展，现在是科学界仔细考虑CRISPR技术漏掉靶效应的潜在风险的时候了。
之前关于CRISPR非靶向效应的研究主要是通过计算机模型确定最有可能受影响的非靶区，然后详细研究这些位点是否发生基因敲入或敲除，但这些研究只能在培养皿的细胞或组织上进行，斯蒂芬的团队首次通过全基因组测序研究了CRISPR技术在活体动物中的所有脱靶效应。
他们对经CRISPR基因编辑的两只小鼠的全基因组进行测序，并将其与未经编辑的小鼠进行比较。他们发现，尽管CRISPR成功地修复了导致小鼠失明的基因，但这两只小鼠的基因组中不仅有1500多个单核苷酸突变，而且还有100多个非编码区的基因敲入和敲除，这些变异是以前计算机模拟中未发现的缺失效应。
斯蒂芬说，如果不使用全基因组测序方法，研究人员将“忽略”这些潜在的威胁突变。事实上，即使只有一个单核苷酸突变，也可能导致严重的副作用，如致癌性。他指出：“我们希望其他团队将使用我们的方法来研究CRISPR的遗漏效应，不断改进CRISPR系统，进一步提高其准确性和安全性。”